3. 免疫治療對於CUP的幫助
免疫檢查點抑制劑在治療CUP的角色日益受到重視，甚至部分患者因此獲得長期生存。一項發表於20220年Journal for Immunotherapy of Cancer之開放標簽的2期臨床研究收錄了22例CUP患者，給予免疫治療pembrolizumab，在27周時存活且無疾病惡化的比例爲33%；在可評估療效的13名CUP患者中，治療有效率爲23%，且該三名患者分別獲得了16.7，17.6和21.3個月的持續緩解。這樣成績與免疫治療其他癌症大體一致。
而NivoCUP是一項多中心、開放標簽的2期臨床試驗，研究目的在評估免疫藥物nivolumab治療CUP患者的療效。研究納入45例既往接受過至少一種全身化療的CUP患者和11名初次治療的CUP患者，給予免疫治療。結果發現，既往接受過至少一種全身化療的CUP患者的nivolumab治療反應率爲22.2%，中位疾病控制時間和整體存活時間分別爲4.0個月和15.9個月。另11例初治CUP患者中也觀察到相似的成績， nivolumab治療總體反應率爲18.2%。該試驗成果於2021年發表在Annals of Oncology, 且基于此項臨床試驗結果，2021年12月，日本授于nivolumab可以用於CUP患者的治療。
這類癌症的預後通常較差，因爲他暗示著癌細胞本身較活躍容易轉移之故。他們是一群具有强侵襲性、高度異質性的癌症，約占所有惡性腫瘤的3%~5%。臨床上因爲確診時候都已經出現遠端轉移，大多已經無法手術切除，所以只能採用的治療手段依賴于經驗性化療，但80%的CUP患者對此的療效不佳，預後幾乎都比較差。