胶质母细胞瘤(简)

Histone 3- H27M突变(简称H3K27M)的弥漫性中线神经胶细胞瘤(diffuse midline glioma) 极度恶性且对传统胶质瘤化疗药物temozolomide的治疗反应不佳。 而H3K27M突变型的弥漫性中线胶质脑瘤是一种多见于儿童的高级别胶质瘤，大多数患者生存期不足1年，预后极差，目前仍缺乏有效的治疗药物。 目前研究发现GD2 在 H3K27M 突变型神经胶质瘤细胞上高度表达，并证明了 以GD2 为导向的嵌合抗原受体 (CAR)的 T 细胞疗法(CAR-T)的前临床试验有疗效。 该前临床研究收录了四名具有H3K27M 突变弥漫性中线神经胶细胞瘤患者的临床经验，这些患者接受GD2-CAR T 细胞 (GD2-CART)（剂量为静脉内给药 1 00万个 GD2-CAR T 细胞/kg）进行治疗。