甲状腺内分泌肿瘤

2022年9月21日，美国FDA常规核准口服RET靶向药物-selpercatinib(LOXO-292、锐癌宁、塞尔帕替尼，Retevmo）治疗RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌（NSCLC）的成年患者；同时还核准了Oncomine Dx Target（ODxT）Test（Thermo Fisher Scientific）作为selpercatinib的伴随诊断试剂。 锐癌宁(selpercatinib)建议口服使用剂量为： 体重＜50kg：早晚口服120mg ； 体重≥50 kg：早晚口服160 mg bid，。 目前台湾核准的适应症为： 1.RET 基因融合阳性非小细胞肺癌 锐癌宁(selpercatinib)适用于治疗晚期或转移性 RET 基因融合阳性非小细胞肺 癌的成人病人。本适应症系依据整体反应率及反应持续时间获得加速核准。此适应症仍须执行确认性试验以证实其临床效益。注:2022年9月21日，美国FDA已经常规核准锐癌宁(selpercatinib) 用于治疗晚期或转移性 RET 基因融合阳性非小细胞肺癌的成人病人。 2.RET 基因突变甲状腺髓质癌 锐癌宁适用于治疗需要接受全身性疗法之晚期或转移性 RET 基因突变甲状腺髓质癌(MTC)的成人病人。本适应症系依据整体反应率及反应持续时间获得加速核准。此适应症仍须执行确认性试验以证实其临 床效益。 3.RET 基因融合阳性甲状腺癌 锐癌宁(selpercatinib)适用于治疗需要接受全身性疗法且以放射性碘治疗无效 (若适合接受放射性碘)之晚期或转移性 RET 基因融合阳性甲状腺癌的成人病人。本适应症系依据整体反应率及反应持续时间获得加速核准。此适应症仍须执行确认性试验以证实其临床效益。 此前，美国FDA根据多中心、开放标签、多队列的临床试验LIBRETTO-001（NCT03157128），研究收录了144例患者，锐癌宁(selpercatinib)的初始总体反应率（ORR）和反应持续时间（DoR）结果，于2020年5月8日加速核准了selpercatinib 用于肺癌的适应症；此次改为常规核准锐癌宁(selpercatinib)，则是根据另外172例患者18个月的持续追踪治疗反应的数据。 LIBRETTO-001的研究，总计收录了316例RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌患者的疗