美国FDA核准belzutifan 用于VHL 疾病相关肾细胞癌
2021 年 8 月，美国FDA 核准 belzutifan 用于治疗需要治疗、但不需要立即手术的VHL 疾病相关肾细胞癌患者。 根据2期临床试验Study-004，这是一项开放标签的研究，招募了 61 名患有 VHL 疾病相关肾细胞癌的患者。 受试者有97% 之前接受过肿瘤缩小手术。该研究主要疗效终点是 肿瘤反应率，在中位追踪 21.8 个月（其中 30 名患者确认为肿瘤呈现部分缓解）后，肿瘤反应率为 49%。 另外 30 名患者 (49%) 对治疗的最好反应是肿瘤稳定。 中位有效时间为 8.2 个月。 未达到中位缓解持续时间。 NCCN专家组将Pazopanib列为推荐的实证等级 2A 类，在某些情况下可用于 VHL 疾病相关但非转移性病变患者的选择。 在一项2期试验中，31 名 VHL 疾病患者使用Pazopanib治疗。肿瘤反应率有 42% ，且有 52% 的肾肿瘤特异性反应率。 VHL疾病，其实就是Von Hippel-Lindau综合征，逢希伯-林道综合征 ( Von Hippel-Lindau Disease )。 疾病简介： 在1904年首先由德国眼科Eugen von Hippel医师，发现了眼睛当中变异的血管瘤，而1926年瑞典病理学家Arvid Lindau描述了脑部和脊椎的血管瘤。这些文献阐述是同种疾病的不同变异。此症发病时间并无特定年龄，临床表现多样，除造成血管异常增生外，亦伴随全身多个器官产生肿瘤，肿瘤多半在青年期会出现，这些肿瘤有可能是良性的也有可能是恶性。 Von Hippel-Lindau综合征为第三号染色体短臂上3p25.3位置上的VHL基因发生变异。VHL基因为肿瘤抑制基因，若此基因突变失去功能，将无法抑制细胞不正常的增生而形成肿瘤。 Von Hippel-Lindau综合征的发生率/年龄： 目前国内发生率不明，研究指出国外的发生率约1/36,000。从孩童到七十岁皆有可能发生，任何年龄均有可能罹患此症，而临床多是在成年之后确认诊断。 Von Hippel-Lindau综合征的种族/性别比： 各种族皆会发生，无明显差别，男、女性患病率相同，通常肿瘤会同时发生，但统计数据指出肿瘤在不同人种会有差异产生，例：法国人易患神经系统肿瘤，德国人易患嗜铬细胞瘤，日本人则易患肾肿瘤。 Von Hippel-Lindau综合征的遗
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