2022年光辉的10月，美国FDA又核准胆管癌的第三个新靶向药，属于FGFR抑制剂Futibatinib的上市许可申请，Futibatinib可以用于治疗携带FGFR2基因重排（包括基因融合）的局部晚期或转移性胆管癌患者。

2020年4月，FGFR1-3抑制剂pemigatinib (Pemazyre, Incyte Corporation)获得FDA加速核准上市，成为全球首个胆管癌的靶向药物。2021年5月，第2款胆管癌的FGFR1-3靶向药物Infigratinib也获准上市。截至发文日止，胆管癌领域，目前已有3款药物核准上市。

胆管癌是一种罕见的恶性肿瘤，主要见于65岁以上的人群。大约有10~16%的胆管癌患者会出现FGFR2基因重排或融合，导致肿瘤增殖。当一线药物gemcitabine/顺铂的化学治疗失败后，过去患者缺少有效的治疗方法，通常二线治疗的有效率皆低于10%，中位疾病控制时间大约为3个月，中位总体生存期只有6~7个月。

Futibatinib是一款口服、高选择性、不可逆的酪氨酸激酶抑制剂，对于FGFR1-4均有很好的抑制作用。该药物透过与FGFR1-4的ATP结合口袋相结合，抑制FGFR所引发的训号传导，从而减少肿瘤细胞增殖，并加速FGFR基因突变的肿瘤细胞死亡。

此次FDA核准上市主要根据于关键的IIb期临床试验FOENIX-CCA2研究，该试验共收录103例共去接受过治疗、具有FGFR2基因重排（包括基因融合）的局部晚期或转移性肝内胆管癌患者。这些患者给予每天一次的Futibatinib（20 mg）治疗，直到疾病恶化或出现不可耐受的毒性。

该研究结果指出，独立评审委员会根据RECIST v1.1评估的有效率为42%，证实了研究成绩达到主要目标。此外，中位治疗有效期为9.7个月(95% CI: 7.6，17.1)，其中72%的患者取得了6个月以上的肿瘤持续缓解，疾病控制率达82.5%，中位疾病控制时间为9.0个月，中位总体生存期高达21.7个月。

Futibatinib的安全性和耐受性良好，常见的治疗相关副作用是高磷血症（比例为85%）、脱发（比例为33%）和口干（比例为30%），有1.9%的患者报告的唯一严重不良事件是偏头痛。

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