Belzutifan(商品名Welireg):治療嗜鉻細胞瘤和副神經節瘤新希望
血液腫瘤科/細胞治療中心 陳駿逸醫師 Belzutifan是一種口服標靶藥物,是一種HIF-2α抑制劑,可以阻斷血管生成和腫瘤生長。用來治療von Hippel-Lindau (VHL)疾病相關的腎細胞癌治療、von Hippel-Lindau (VHL)疾病相關的腦部及脊髓腫瘤(hemangioblastomas)、 VHL疾病患者的胰臟神經內分泌腫瘤(pNET)。 於2025年5月14日,美國食品藥品監督管理局(FDA)美國食品藥品監督管理局(FDA)又核准belzutifan(商品名Welireg)可用於治療局部晚期、不可以手術切除或轉移性的嗜鉻細胞瘤和副神經節瘤之成人和12歲及以上兒童患者。這是FDA首次核准用於嗜鉻細胞瘤和副神經節瘤的口服藥物療法。 該藥物的療效在一項開放標籤、多對列的臨床試驗LITESPARK-015(NCT04924075)中得到評估。收錄了72位局部晚期、不可以手術切除或轉移性的嗜鉻細胞瘤和副神經節瘤之成人和12歲及以上兒童患者,且合併高血壓、且血壓得到充分控制的患者,在研究開始前至少2周內其抗高血壓藥物不得有變動。患有癌性腦膜炎的患者則被排除在外。 主要療效終點指標是經過獨立評審委員會,採用RECIST 1.1版標準評估的總體腫瘤緩解率。其他療效終點指標包括腫瘤緩解的持續時間,以及至少一種抗高血壓藥物用量減少至少50%、並維持至少六個月的患者數量。研究發現belzutifan的總體腫瘤緩解率為26%。中位腫瘤緩解的持續時間為20.4個月在基線時使用抗高血壓藥物的60例患者中,有19例患者至少一種抗高血壓藥物用量減少了至少50%,並維持了至少六個月。