陳駿逸 醫師

血液腫瘤科/細胞治療中心 陳駿逸醫師   Aplastic anemia 的中文是再生不良性貧血或再生障礙性貧血。 這是一種骨髓造血功能異常的疾病，導致骨髓無法產生足夠的新血球，患者會同時出現紅血球、白血球和血小板數量都偏低的情況。   再生障礙性貧血的治療可能包括單純支持性治療、免疫抑制治療或造血細胞移植。對於嚴重和極嚴重再生障礙性貧血（分別稱為 SAA 和 VSAA），如果單純只給予支持治療的情況下，死亡率超過 70%，因此屬於血液科急症。   再生障礙性貧血患者在感染期間以及接受抗胸腺球蛋白 (ATG) 或造血細胞移植等特定治療時可能需要住院治療。此外，長期輸血且血清鐵蛋白濃度升高至 1000 µg/L 以上的患者，可能需要鐵螯合治療。再生障礙性貧血患者在移植後可以進行靜脈放血以降低鐵超負荷。   約三分之一的再生障礙性貧血患者對免疫抑制療法無反應。血小板生成素受體激動劑eltrombopag (Revolade/返利凝)可以用於治療免疫抑制療法療效不佳的重度再生不良性貧血患者。無論療效如何，該藥物的風險包括復發和遲發性克隆性疾病，例如陣:發性睡眠性血紅蛋白尿 (PNH)、骨髓增生異常症候群 (MDS) 或白血病。   患有再生障礙性貧血的孕婦復，其發風險高達 33%。應為這些患者提供支持性治療，盡可能將血小板計數維持在 20000 以上，並考慮使用環孢素(cyclosporine)。   請注意，不建議對新近診斷的患者使用造血生長因子（例如:重組人類促紅血球生成素 [rHuEPO]、白血球生成素 [G-CSF]）的單一藥療法。   再生障礙性貧血患者需要定期門診追蹤，以監測血球計數和各種藥物的不良反應。門診患者可輸注濃縮紅血球和血小板。英國血液學標準委員會建議，在進行免疫抑制治療之前，應先行治療感染或無法控制的出血，包括已安排造血幹細胞移植的患者。然而，如果存在嚴重感染，可能需要直接進行造血幹細胞移植，以便為患者提供早期中性白血球恢復的最佳機會。   輸血 再生障礙性貧血患者需要輸血支持療法，直到確定診斷並可開始特異性治療。英國血液學標準委員會建議，血小板計數低於10000（出血或發燒時血小板計數低於20000）的患者，應該進行預防性輸血。然而，輸血應根據患者的臨床狀況、而非單純依賴輸血數量。避免接受家庭成員輸血非常重要，因為潛在捐贈者可能對非HLA（人類

血液腫瘤科/細胞治療中心 陳駿逸醫師   早期研究表明，Eltrombopag可提高重度再生不良性貧血患者標準免疫抑制療法（即馬抗胸腺細胞球蛋白 (ATG) +環孢素）的療效。   發表在2022年新英格蘭醫學雜誌上的一項前瞻性、研究者主導、開放標籤、多中心、隨機、3期臨床試驗中，比較了馬抗胸腺細胞球蛋白 (ATG) 搭配環孢素，聯合或不聯合Eltrombopag，作為一線治療方案在初治療之重度再生不良性貧血患者中的療效和安全性。主要終點是3個月時的血液學完全緩解率。     大部份患者都無法找到HLA相合之骨髓捐贈者，因此免疫抑制治療成了治療這些患者之第一選擇。這類病患應該接受ATG與環孢靈素之合併使用。一般所建議之劑量是ATG 40mg/Kg/天x 4天，再以口服環孢靈素12mg/Kg/天六個月。類固醇可使用於ATG治療後之前兩週以減輕血清反應性疾病(serum sickness)。     馬來源的抗胸腺細胞球蛋白(Horse Anti-thymocyte Globulin)給藥 患者連續4天（第1-4天）接受馬抗胸腺細胞球蛋白（ATG）靜脈輸注，劑量為40毫克/公斤/天，持續12-18小時。   為預防ATG相關副作用，包括血清病(serum sickness)，患者以1毫克/公斤/天的劑量（靜脈注射或口服）給予皮質類固醇，至少持續7天，並在治療後2-3週內皮質類固醇逐漸減量並停藥。患者也可以預先服用對乙醯氨基酚（例如1000毫克）和/或抗組織胺（例如10毫克氯苯那敏）。   對於肥胖患者，ATG的劑量是根據理想體重（IBW）的1.3倍和實際體重之間的平均值來決定。   環孢素(Cyclosporine)的劑量及調整 患者從治療第一天開始口服Cyclosporine A (CsA)，劑量為5 mg/kg，接著根據血中濃度進行調整（單株抗體檢測結果為150-250 ng/mL，多株抗體檢測結果為200-400 ng/mL）。治療持續至少12個月。  

血液腫瘤科/細胞治療中心 陳駿逸醫師     生活起居注意事項 對於患有嗜中性白血球減少症、或正在接受免疫抑制治療的再生障礙性貧血患者，應謹慎制定飲食計劃，避免食用生肉、乳製品或可能被細菌、真菌或黴菌汙染的水果蔬菜。此外，在使用類固醇或環孢素治療期間，建議要限鹽的飲食。   患者在血小板減少症期間，應該避免任何可能增加創傷風險的活動。建議月經期女性進行荷爾蒙的治療，以避免因血小板減少症而導致月經量增加。   告知患者在中性粒細胞減少症和淋巴球減少症期間，社區獲得性感染的風險會增加。患者應保持個人衛生，以降低感染風險。