突破罕見肉瘤治療困境:2026 ESMO 腱鞘巨細胞瘤、硬纖維瘤之兩大標靶新藥最新研究成果深度解析
血液腫瘤科/細胞治療中心/台灣細胞免疫醫學會 陳駿逸醫師 轉 2026年10月23日至27日,歐洲腫瘤內科學會(ESMO)大會在西班牙馬德里舉行。默克(Merck KGaA)發表 5 項重點研究,聚焦腱鞘巨細胞瘤與硬纖維瘤兩大罕見且具局部侵襲性的肉瘤。 Pimicotinib研究之2 年的長期數據: Pimicotinib(商品名:Pimjetmi,研發代號:ABSK021)是一種新型口服、高效且高選擇性的「集落刺激因子 1 受體」(CSF-1R)阻斷劑。它主要被開發用於治療腱鞘巨細胞瘤(Tenosynovial Giant Cell Tumor, 簡稱TGCT)。該藥物最初由和譽醫藥 (Abbisko Therapeutics) 研發,後續與 默克集團 (Merck KGaA) 達成授權合作,由其負責全球的商業化發展。 而MANEUVER第三期臨床試驗結果顯示其高度選擇性 CSF-1R 抑制作用,能夠帶來持續 2 年的強勢腫瘤縮小、關節功能恢復與生活品質(EQ-5D-5L)顯著提升。 Nirogacestat之研究多維度證據: Nirogacestat(商品名:Ogsiveo)是一種口服、首創(first-in-class)的選擇性 γ-分泌酶抑制劑(gamma-secretase inhibitor),主要用於治療需要全身性治療的進行性硬纖維瘤(desmoid tumors,簡稱DT)。它於 2023 年 11 月獲得美國 FDA 核准,並於 2025 年 8 月獲得歐盟核准,是全球首款專門針對硬纖維瘤的標靶治療藥物。 硬纖維瘤的生長與 Notch 訊號通路的異常激活密切相關。Nirogacestat 通過阻斷 γ-分泌酶 的蛋白水解作用,進而抑制 Notch 受體的激活,從而切斷促使腫瘤生長的異常訊號,達到減緩或停止腫瘤進展的目的。而DeFi第三期臨床試驗結果顯示事後分析證實 γ-分泌酶抑制劑(GSI)在劑量調整後的安全靈活性,結合真實世界研究與網狀綜合分析,展現出極高的客觀緩解率(ORR)。 一、當關節與軟組織被「不請自來」的腫瘤佔據 腱鞘巨細胞瘤與硬纖維瘤雖屬於罕見肉瘤且極少遠端轉移,但其局部侵襲性強,會導致嚴重的關節僵硬、慢性疼痛與功能障礙。過去依賴反覆的手術切除,但復發率極高且容易造成不可逆的器官或關節功能損害,迫切需要更有效










